บริษัท Bluebird ได้ระงับการทดลองยีนบำบัด โดยมีจุดประสงค์เพื่อรักษาความผิดปกติที่เกี่ยวข้องกับเลือด เนื่องจากเกิดความกังวลว่าจะมีความเสี่ยงที่จะทำให้มนุษย์เป็นมะเร็งเพิ่มขึ้น บริษัทได้กล่าวถึงการค้นพบผู้ป่วย 2 รายที่ได้รับการทดลองรักษาไป แต่ร่างกายกลับพัฒนารูปแบบของมะเร็งเม็ดเลือดขึ้นมา อย่างไรก็ตาม ณ ตอนนี้ยังไม่เป็นที่ชัดเจนว่า การรักษานั้นเชื่อมโยงกับการเกิดมะเร็งจริงหรือไม่ สำหรับการบำบัดด้วยยีน จัดเป็นความก้าวหน้าที่อาจเกิดขึ้นในการรักษาโรคในอนาคต ซึ่งส่วนใหญ่แล้วมีความเกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมทั้งหมด โดยทั่วไปเป้าหมายของการบำบัดด้วยเทคนิคนี้ คือการสร้างการเปลี่ยนแปลงที่ยาวนานหรือการเปลี่ยนแปลงอย่างถาวร ที่มีต่อเซลล์บางเซลล์
ในปี 2017 มีการบำบัดด้วยยีนครั้งแรก ซึ่งได้กำหนดเป้าหมายไปที่การกลายพันธุ์ของยีนที่เฉพาะเจาะจง ซึ่งทำให้มนุษย์สูญเสียการมองเห็น และการทดลองการรักษาในครั้งนี้ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาอย่างถูกต้อง อย่างไรก็ต้องติดตามดูผลในอนาคตอีกครั้งหนึ่ง
